أول طفل مصري يتلقى الدواء الأعلى سعراً في العالم

استطاع أطباء مستشفى عين شمس التخصصي علاج أول طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، بدواء “زولجينزما zolgensma” الذي يعد الدواء الأعلى سعراً في العالم وتبلغ قيمته 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيه مصري، وذلك تحت إشراف أ.د. ناجية علي فهمي أستاذة أمراض المخ والأعصاب ومدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس.

وأوضحت أ.د. ناجية أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وهو معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأميركية في مايو 2019.

وأضافت فهمي، أن الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجاناً في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، وتضع شروطاً لاختيار الأطفال المرضى، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين، وأن تكون الطفرة في الجين الأول، وعليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بـ 8 حالات من الأطفال المصابين قامت الشركة باختيار حالة الطفل ريان من محافظة الإسكندرية والذي يتم عامه الثاني بعد أيام.

وأكدت د. ناجية أن أ.د. محمود المتيني رئيس جامعة عين شمس، قدم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء، حيث تواصل مع وزير المالية ورئيس اتحاد المهن الطبية، لتسهيل الإفراج الجمركي والإعفاء من ضرائب ودمغات تقدر بـ 1.750 مليون جنيه، كما ساهمت شركة “نوفارتس العالمية” (نوفارتس مصر) بتقديم الدعم التدريبي للأطباء على كيفية إعطاء العلاج للمريض، كما سهلت إجراءات نقل العلاج إلى مصر في درجة تبريد (-80) درجة مئوية.

وأوضحت د. ناجية، وفق ما اوردت قناة “العربية” السعودية، أنه تم إجراء عملية الحقن للطفل في مستشفى عين شمس التخصصي والذي يضم أعضاء هيئة تدريس وأطقما طبية على أعلى مستوى في جميع التخصصات.

وعن نسب الشفاء بهذا الدواء، أكدت د. ناجية فهمي أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس، وهذا الدواء تمت تجربته إكلينيكياً منذ سنوات، وأول طفل تم حقنه عمره الآن 5 سنوات ونصف السنة، حيث يعالج الدواء وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجياً على مراحل، يجري خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي.

وأضافت الدكتورة ناجية أن الطفل سيتم حقنه بالدواء الجيني وبعدها يتم متابعته على مدار 3 أشهر في كافة الوظائف العضوية، من خلال فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام بمستشفى عين شمس التخصصي، إضافة إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب.

وأشارت الدكتورة إلى أن هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء ولكن تكاليفه خارج قدرات الدولة والأشخاص، لافتة إلى أن وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشئت منذ 25 عاما في طب عين شمس، استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص والعلاج وتسعى الوحدة لأن يكون بمصر مركز للأبحاث والتجارب الإكلينيكية والسريرية على الأمراض الجينية والوراثية، وهو ما سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول خاصة مع توجه شركات الأدوية ومنها المصرية للأبحاث في هذا المجال.

تابعوا أبرز و أحدث أخبار ألمانيا أولاً بأول عبر صفحة : أخبار ألمانيا News aus Deutschland

التعليقات المنشورة لا تعبر عن رأي عكس السير وإنما عن رأي أصحابها